利用AAV递送环形RNA适配体，治疗阿尔茨海默病

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时间: 2024-07-26 18:11:13 343人阅读

AAV介导的环形RNA适配体在阿尔茨海默病治疗中的应用前景。

阿尔茨海默病（AD）是一种常见的神经退行性疾病，严重影响患者的认知功能和生活质量。近年来，科学家们在探索AD治疗策略方面取得了显著进展，其中，使用腺相关病毒递送环形RNA适配体成为了一个备受关注的研究方向。

环形RNA是一类具有闭环结构的非编码RNA分子，由于其独特的结构稳定性，能够在细胞内长时间存在，不易被降解。适配体则是一种能够特异性识别靶标分子的小分子RNA或DNA，通过与靶标结合，可以调节其活性或表达水平。将环形RNA与适配体结合，可以创建出一种新型的、稳定且具有靶向性的生物制剂，为治疗疾病提供了新思路。

AAV作为基因治疗的载体，因其高效、安全、长期表达等优点，在基因治疗领域有着广泛的应用。通过AAV递送环形RNA适配体，可以直接针对AD的关键病理机制，如β-淀粉样蛋白和tau蛋白的异常积累，进行干预。环形RNA适配体可以精确地识别并结合这些致病蛋白，从而抑制其毒性作用，减轻神经元损伤，达到治疗AD的效果。

环形RNA适配体还能调控神经炎症反应，促进神经保护和修复。通过AAV递送，确保了环形RNA适配体能够准确到达大脑内的病变区域，提高治疗效果的同时，降低了潜在的副作用。

尽管这一研究领域仍处于起步阶段，但已有的实验结果展现出了环形RNA适配体在治疗AD方面的巨大潜力。随着技术的不断进步和临床试验的深入，有理由相信，AAV介导的环形RNA适配体将成为AD治疗领域的一颗璀璨明珠，为患者带来新的希望。

利用AAV递送环形RNA适配体，不仅提供了一种创新的AD治疗策略，还展示了环形RNA作为一种新型治疗工具的广阔应用前景。这一领域的研究进展将为神经退行性疾病的治疗打开新的大门。

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